Język źródłowy: Polski We Wrocławiu w poniedziałek sfinalizowano porozumienie dotyczące powołania Akademickiej Sieci Laboratoriów Wytwarzania ATMP, zgodnej ze standardami GMP. Sieć ta ma na celu zintegrowanie ośrodków już zaangażowanych w produkcję zaawansowanych produktów leczniczych oraz tych, które planują rozpoczęcie tego typu działalności.
W skład sieci wchodzą cztery podmioty: Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławiu, Świętokrzyskie Centrum Onkologii w Kielcach, Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny.
Zaawansowane produkty lecznicze terapii (ATMP, z ang. Advanced Therapy Medicinal Products) to innowacyjne preparaty oparte na genach, komórkach lub tkankach. Ze względu na ich żywy charakter, złożoność biologiczną i ograniczony termin przydatności, wymagają one stosowania specjalnie dostosowanych norm Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP), zapewniających ich bezpieczeństwo, jakość i sterylność.
Małgorzata Krynicka-Duszyńska, pełnomocnik ds. rozwoju Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda Polskiej Akademii Nauk, przekazała PAP informacje, że sieć jest otwarta na nowych członków i że wkrótce dołączą do niej kolejne instytucje zainteresowane między innymi terapiami CAR-T lub innymi zaawansowanymi metodami terapeutycznymi.
„Naszym celem jest stworzenie w Polsce ekosystemu zdolnego do projektowania, produkcji, kontroli i wdrażania najbardziej skomplikowanych leków biologicznych, zgodnie z najwyższymi standardami bezpieczeństwa, jakości i odpowiedzialności klinicznej. Jest to inicjatywa o znaczeniu nie tylko naukowym, ale również strategicznym: może przyczynić się do rozwoju krajowych kompetencji, ustalenia wspólnych norm jakościowych, ułatwienia dialogu z organami regulacyjnymi oraz stworzenia realnej ścieżki od badań akademickich do terapii dostępnych dla pacjentów” – zaznaczyli inicjatorzy porozumienia.
Terapie CAR-T zrewolucjonizowały postępowanie z nowotworami wywodzącymi się z limfocytów B – takimi jak agresywne chłoniaki, ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) oraz szpiczak plazmocytowy. W Polsce refundacja obejmuje dotychczas chłoniaki i ALL.
Pierwsze podanie terapii CAR-T w naszym kraju miało miejsce w 2019 roku w Klinice Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, pod kierownictwem prof. dr hab. Lidię Gil. Od tego czasu w Polsce zaaplikowano około 600 komercyjnych preparatów CAR-T. Koszt takich komercyjnych preparatów w Polsce wynosi około 1,5 miliona złotych.
Profesor Gil poinformowała PAP, że oprócz komercyjnych zastosowań, polscy specjaliści chcieliby mieć również możliwość podawania tych produktów w ramach tzw. wyjątku szpitalnego.
– Oznacza to, że chcielibyśmy mieć możliwość produkcji spełniającej określone normy – być może nawet pod ścisłym nadzorem Ministerstwa Zdrowia lub NFZ w zakresie bezpieczeństwa i efektywności tej terapii. Jednakże, aby umożliwić wytwarzanie i proste podawanie pacjentowi, bez konieczności uzyskiwania dodatkowych zgód, które są bardzo trudne do zdobycia w kontekście terapii komórkowych, szczególnie jeśli mówimy o badaniach klinicznych – wyjaśniła profesor.
Terapia TCR-T stanowi kolejny etap rozwoju. W tym przypadku limfocyty T są wyposażane w receptor TCR zdolny do rozpoznawania antygenów wewnątrzkomórkowych, prezentowanych przez cząsteczki HLA – niedostępne dla standardowych terapii CAR-T. Otwiera to nowe możliwości leczenia nowotworów, takich jak ostra białaczka szpikowa (AML) oraz – w perspektywie długoterminowej – również guzów litych. Podobnie jak w przypadku CAR-T, zmodyfikowane limfocyty TCR-T są namnażane w specjalistycznych laboratoriach ATMP i podawane pacjentowi w formie infuzji.
Zgodnie z informacjami, terapia ta odmieniła oblicze leczenia nowotworów krwi, jednak globalna podaż nie jest w stanie zaspokoić rosnącego popytu – szacuje się, że jedynie około 30 proc. pacjentów spełniających kryteria otrzymuje ją faktycznie. Do tego dochodzą wyzwania logistyczne, organizacyjne i finansowe.
Rozwój akademickich terapii CAR-T może częściowo przyczynić się do rozwiązania tych ograniczeń. Dodatkową korzyścią wynikającą z akademickich terapii CAR-T jest możliwość szybkiej adaptacji konstrukcji i wdrażania terapii w chorobach rzadkich, które mogą nie być interesujące dla komercyjnych producentów. Stąd też rośnie zainteresowanie akademickimi CAR-T: są one kilkukrotnie tańsze od komercyjnych, produkowane na miejscu, łatwiejsze do modyfikacji pod kątem nowych wskazań i nie zależą od zagranicznych dostawców. (PAP)
ros/