Łatwogang nie odpuszcza – influencer zwrócił się do prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia z prośbą o rozważenie refundacji lub obniżenia kosztów terapii dla dzieci zmagających się z DMD. Terapia genowa wiąże się z wydatkiem rzędu 15 milionów złotych. Otrzymał odpowiedź, która prawdopodobnie nie była zgodna z jego oczekiwaniami.
Piotr Hancke, znany z udanej akcji charytatywnej ze streamem dla Cancer Fighters, podjął się rowerowej podróży przez całą Polskę w celu zebrania środków na jedną terapię dla dzieci cierpiących na DMD. Więcej szczegółów na temat jego inicjatywy można znaleźć w artykule: „Łatwogang dojechał do celu, ale trzecia zbiórka wciąż trwa”. Obecnie influencer zwrócił się do władz kraju:
– Potrzeba astronomicznych kwot. Nie ma szans, byśmy jako społeczeństwo byli w stanie je zgromadzić w obecnej chwili. Nie podołamy – stwierdził w jednym z materiałów wideo Piotr Hancke, szerzej rozpoznawalny jako streamer Łatwogang.
W związku z tym zwrócił się z apelem o interwencję w sprawie terapii do prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia. Obecnie rodziny muszą zebrać około 15 milionów złotych, aby zapewnić leczenie w Stanach Zjednoczonych.
Może istnieje możliwość, aby prezydent i rząd połączyli siły. Lek na DMD w chwili obecnej nie podlega refundacji. Być może byłaby opcja refundacji, istnieją też inne potencjalne sposoby wsparcia. […] Być może można by obniżyć pewne koszty… Jednakże przysięgam, że jestem przekonany, iż zarówno Państwo, jak i my jako ludzie, chcielibyśmy widzieć te dzieci zdrowe – zapewnił influencer.
Dodał również, że „mielibyśmy możliwość przeznaczenia 500 milionów złotych z budżetu państwa na zapewnienie tym dzieciom szansy”. W Polsce na DMD choruje około 400 dzieci.
Resort zdrowia studzi nastroje w sprawie refundacji terapii genowej
Ministerstwo Zdrowia jednak uspokaja nastroje. Resort jasno oświadczył: refundacja nie jest możliwa, ponieważ lek nie uzyskał zgody w Unii Europejskiej. Jest to sytuacja niezwykle rzadka. Podkreślono, że Europejska Agencja Leków rok temu nie wydała pozwolenia, co nie jest decyzją podejmowaną bez uzasadnienia – zaznaczyła w rozmowie z „Rynkiem Zdrowia” wiceminister Katarzyna Kacperczyk.
Zgodnie z obowiązującymi przepisami, nie mamy możliwości refundowania tego leku. Jednakże, nawet gdybyśmy chcieli, nie zrobilibyśmy tego. Wyobraźmy sobie sytuację, w której podajemy go eksperymentalnie w ramach ratunkowego dostępu, a dziecko umiera – dodała.
W uzasadnieniu swojej decyzji Bruksela stwierdziła wprost, że „nie wykazano korzyści ze stosowania produktu Elevidys”. Czy to wyjaśnia taki wniosek? Firma Roche Registration GmbH przedstawiła wyniki badań z udziałem 125 dzieci, którym podano lek lub placebo. Kluczowym kryterium była ocena zdolności poruszania się w ciągu 12 miesięcy. W dokumentacji można przeczytać, że „nie stwierdzono znaczącego wpływu produktu […] Poprawa wyników była widoczna zarówno u pacjentów, którzy otrzymali produkt, jak i u tych, którzy otrzymali placebo. […] Niewielka różnica o charakterze statystycznym mogła być przypadkowa”.
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych również zaleca, aby nie podawać w Polsce terapii genowych, które nie są zarejestrowane w Europie. Lekarze dyplomatycznie wypowiedzieli się w „Rynku Zdrowia”: „najbezpieczniej jest stwierdzić, i będzie to zgodne z prawdą, że lek nie jest jednoznacznie uznawany za skuteczny„.
Prezydent wykorzystuje DMD do krytyki rządu
Prezydent Karol Nawrocki przedstawił propozycję systemowego rozwiązania problemów związanych z finansowaniem leczenia chorób rzadkich – zaznaczył w wywiadzie dla „Faktu” rzecznik Rafał Leśkiewicz, przypominając o ustawie o Funduszu Medycznym. Jak wskazuje, obecnie konieczne są działania ze strony rządu w celu „znalezienia środków na leczenie”.
Te przepisy są już procedowane w trybie pilnym. Jednakże w tym konkretnym przypadku, potencjalną przeszkodą może okazać się ponowna odmowa Europejskiej Agencji Leków.
Amerykański cud czy medyczny eksperyment?
DMD oznacza dystrofię mięśniową Duchenne’a, schorzenie prowadzące do osłabienia mięśni i ograniczenia ich funkcji, w tym mięśni serca oraz tych odpowiedzialnych za oddychanie. W Stanach Zjednoczonych kwalifikacja do podania leku zależy nie tylko od wieku pacjenta (do 4 lat) i jego sprawności (musi być w stanie samodzielnie chodzić), ale także od rodzaju mutacji genetycznej odpowiedzialnej za chorobę.
W samych Stanach Zjednoczonych terapia została uznana za „warunkowo zatwierdzoną”. Do tej pory lek, o którego refundację apelował Łatwogang, podano 1000 małym pacjentom. Odnotowano zgony dwóch dzieci po podaniu terapii, a jedno dziecko doświadczyło poważnych powikłań – jednak w tych przypadkach lek został podany dzieciom, które nie były już w stanie samodzielnie chodzić.
opr. aw