Łatwogang kontynuuje swoją działalność – streamer zwrócił się z apelem do prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia, aby rozważyli możliwość refundacji lub zniżki kosztów terapii dla dzieci dotkniętych dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD). Terapia genowa wiąże się z wydatkiem rzędu 15 milionów złotych. Streamer otrzymał odpowiedzi, które prawdopodobnie nie były zgodne z jego oczekiwaniami.
Piotr Hancke, po udanej kampanii crowdfundingowej dla Cancer Fighters, podjął się wyprawy rowerowej przez całą Polskę w celu zgromadzenia funduszy na jedną terapię – właśnie dla dzieci z DMD (więcej informacji w artykule: „Łatwogang dotarł do celu, ale trzecia zbiórka nadal trwa”). Teraz zwrócił się z prośbą do władz:
– Potrzeba ogromnych środków finansowych. Nie ma możliwości, abyśmy jako społeczeństwo zebrali je w obecnym czasie. Nie damy rady – stwierdził Piotr Hancke, znany szerzej jako streamer Łatwogang, w jednej ze swoich transmisji.
W związku z tym zwrócił się z prośbą o interwencję w sprawie terapii do prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia. Obecnie rodziny muszą zgromadzić około 15 milionów złotych, aby móc poddać się leczeniu w Stanach Zjednoczonych.
Być może istnieje możliwość, aby prezydent wraz z rządem połączyli siły. Lek na DMD w chwili obecnej nie jest refundowany. Może byłaby szansa na refundację, może istnieją różne sposoby pomocy. […] Może jest szansa na obniżenie pewnych kosztów… Lecz przysięgam, jestem przekonany, że zarówno panowie, jak i my, jako ludzie, chcielibyśmy, aby te dzieci były zdrowe – podkreśla influencer.
Dodaje również, że „bylibyśmy w stanie przeznaczyć 500 milionów złotych z podatków, aby te dzieci miały szansę”. W Polsce na DMD choruje 400 dzieci.
Ministerstwo Zdrowia odrzuca możliwość refundacji terapii genowej
Ministerstwo Zdrowia studzi jednak entuzjazm. Resort jasno stwierdził: refundacja nie jest możliwa, ponieważ lek nie uzyskał zgody w Unii Europejskiej. Jest to sytuacja niezwykle rzadka. Wiceminister Katarzyna Kacperczyk zaznacza w „Rynku Zdrowia”, że Europejska Agencja Leków rok temu odmówiła wydania pozwolenia, „a taka decyzja nie jest podejmowana bezpodstawnie”.
Zgodnie z obowiązującym prawem, w ogóle nie mamy możliwości refundowania tego leku. Ale nawet gdybyśmy chcieli, nie podjęlibyśmy się tego. Wyobraźmy sobie sytuację, gdybyśmy podali go eksperymentalnie w ramach ratunkowego dostępu, a dziecko zmarłoby – dodaje wiceminister.
W uzasadnieniu swojej decyzji, Bruksela stwierdziła wprost, że „nie wykazano korzyści ze stosowania produktu Elevidys”. W związku z tym, firma Roche Registration GmbH przedstawiła wyniki badań z udziałem 125 dzieci, które otrzymały wlew leku lub placebo. Głównym kryterium oceny była zdolność poruszania się w ciągu 12 miesięcy. W dokumentacji można przeczytać, że „nie wykazano, by produkt miał istotny wpływ […] Poprawa wyników została zaobserwowana zarówno u pacjentów, którzy otrzymali produkt, jak i u tych, którzy przyjęli placebo. […] Niewielka różnica statystyczna mogła wynikać z przypadku”.
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych również zaleca, aby nie podawać w Polsce terapii genowych, które nie są zarejestrowane w Europie. Lekarze w rozmowie z „Rynkiem Zdrowia” dyplomatycznie stwierdzają: „najbezpieczniej jest powiedzieć i będzie to zgodne z prawdą, że lek nie został jednoznacznie uznany za skuteczny”.
Prezydent wykorzystuje problem DMD do krytyki rządu
Prezydent Karol Nawrocki zainicjował propozycję systemowego rozwiązania problemów związanych z finansowaniem leczenia chorób rzadkich – zaznaczył rzecznik Rafał Leśkiewicz w wywiadzie dla „Faktu”, przypominając o ustawie o Funduszu Medycznym. Wskazuje, że obecnie konieczne są działania ze strony rządu i „znalezienie środków na leczenie”.
Proces legislacyjny dotyczący tych przepisów przebiega już w trybie pilnym. Jednak w tym konkretnym przypadku, odmowa Europejskiej Agencji Leków może ponownie stanowić przeszkodę.
Amerykański cud czy medyczny eksperyment?
DMD, czyli dystrofia mięśniowa Duchenne’a, prowadzi do osłabienia mięśni i zmniejszenia ich sprawności, w tym mięśni serca i oddechowych. Podanie leku w Stanach Zjednoczonych zależy nie tylko od wieku pacjenta (do 4 lat) i jego sprawności (musi jeszcze być w stanie samodzielnie chodzić), ale także od rodzaju mutacji genetycznej powodującej chorobę.
W samych Stanach Zjednoczonych terapia jest traktowana jako „warunkowo zatwierdzona”. Do tej pory lek, o który apelował Łatwogang, otrzymało około 1000 małych pacjentów. Dwójka dzieci zmarła po podaniu terapii, a jedno dziecko doświadczyło ciężkich powikłań. Należy jednak zaznaczyć, że w tych przypadkach lek podano dzieciom, które nie były już w stanie chodzić.
opr. aw