[Prompt: Step 1: Identify the language of the source text. Step 2: Rewrite the following text in the SAME IDENTIFIED LANGUAGE while preserving the HTML tags exactly as they are. Focus on rephrasing sentences and using synonyms to enhance the uniqueness of the content without changing the original meaning or adding new information. Ensure the core message and ideas remain intact, and do not alter the structure or purpose of the post. DO NOT add your own comments. Remove the prompt and the original text from your answer. ABSOLUTE RULE: The output language must be identical to the source text language. No English in the output unless the source is English.]: Łatwogang nie odpuszcza – twórca internetowy zaapelował do prezydenta Karola Nawrockiego i Ministerstwa Zdrowia o rozważenie refundacji lub obniżenia kosztów terapii dla dzieci dotkniętych DMD. Terapia genowa wiąże się z wydatkiem rzędu 15 milionów złotych. Otrzymał odpowiedzi, lecz zapewne nie takie, jakich oczekiwał.
Piotr Hancke, po udanej akcji streamingu na rzecz Cancer Fighters, wyruszył rowerem przez całą Polskę, aby zgromadzić fundusze na jedną terapię – właśnie dla dzieci z DMD (więcej szczegółów w artykule: „Łatwogang dotarł do celu, ale trzecia zbiórka wciąż trwa”). Teraz zwrócił się do władz:
– Potrzeba olbrzymich środków finansowych. Nie ma szans, byśmy jako społeczeństwo w tym momencie je zebrali. Nie podołamy – stwierdził w jednym z nagrań Piotr Hancke, znany szerzej jako streamer Łatwogang.
W związku z tym zwrócił się z prośbą o interwencję w sprawie terapii do prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia. Obecnie rodziny zmuszone są do zebrania kwoty około 15 milionów złotych, aby móc udać się na leczenie do Stanów Zjednoczonych.
Może istnieje możliwość, by prezydent wspólnie z rządem połączyli siły. Lek na DMD obecnie nie jest objęty refundacją. Może istniałaby możliwość jego refundacji, może są różne ścieżki wsparcia. […] Może istnieje opcja obniżenia pewnych kosztów… Lecz przysięgam, jestem pewien, że zarówno Państwo, jak i my jako ludzie, pragnęlibyśmy, żeby te dzieci były zdrowe – przekonuje influencer.
Dodaje również, że „mielibyśmy możliwość przeznaczenia 500 milionów złotych z podatków, aby te dzieci miały szansę na zdrowie”. W Polsce na DMD choruje czterysta dzieci.
Ministerstwo Zdrowia dementuje możliwość refundacji terapii genowej
Ministerstwo Zdrowia studzi jednak entuzjazm. Resort jasno stwierdził: refundacja nie jest możliwa, ponieważ lek nie uzyskał zatwierdzenia w Unii Europejskiej. Jest to niezwykle rzadka sytuacja. Wiceminister Katarzyna Kacperczyk zaznacza w publikacji „Rynek Zdrowia”, że Europejska Agencja Leków rok temu nie wydała zgody, a takiej decyzji nie podejmuje bez uzasadnienia.
Zgodnie z obowiązującym prawem, nie mamy możliwości refundowania tego leku. Ale nawet gdybyśmy mieli, nie zdecydowalibyśmy się. Wyobraźmy sobie, że podajemy go eksperymentalnie w ramach ratunkowego dostępu, a dziecko umiera – dodaje.
W uzasadnieniu Europa napisała jednoznacznie, że „nie wykazano korzyści ze stosowania produktu Elevidys”. Skąd taki wniosek? Firma Roche Registration GmbH przedstawiła wyniki badań z udziałem 125 dzieci, którym podano lek lub placebo. Głównym kryterium oceny była zdolność poruszania się w okresie 12 miesięcy. W dokumentacji można przeczytać, że „nie potwierdzono, by produkt wywierał istotny wpływ […] Poprawę wyników zaobserwowano zarówno u pacjentów, którzy otrzymali preparat, jak i u tych, którzy przyjęli placebo. […] Niewielka różnica statystyczna mogła wynikać z przypadku”.
Polska Akademia Neurologów Dziecięcych również zaleca, aby w Polsce nie stosować terapii genowych, które nie są zarejestrowane w Europie. Lekarze w rozmowie z „Rynkiem Zdrowia” wypowiadają się dyplomatycznie: „najbezpieczniej jest stwierdzić, co będzie zgodne z prawdą, że lek nie jest jednoznacznie uznany za skuteczny„.
Prezydent wykorzystuje problem DMD do krytyki rządu
Prezydent Karol Nawrocki zainicjował systemowe podejście do rozwiązywania problemów z finansowaniem terapii chorób rzadkich – podkreślił w wywiadzie dla „Faktu” rzecznik Rafał Leśkiewicz, nawiązując do ustawy o Funduszu Medycznym. Wskazuje, że obecnie niezbędne są działania ze strony rządu i „znalezienie środków na leczenie”.
Przepisy te są już procedowane w trybie pilnym. W tym konkretnym przypadku jednak przeszkodą może ponownie okazać się odmowa Europejskiej Agencji Leków.
Amerykański cud czy medyczny eksperyment?
DMD to dystrofia mięśniowa Duchenne’a, schorzenie prowadzące do osłabienia mięśni i ograniczenia ich funkcjonowania. Dotyczy to również mięśnia sercowego oraz tych odpowiedzialnych za oddychanie. Podanie leku w Stanach Zjednoczonych jest uwarunkowane nie tylko wiekiem pacjenta (do 4 lat) i jego sprawnością (musi być jeszcze w stanie chodzić), ale także specyfiką mutacji choroby.
W samych Stanach Zjednoczonych terapia jest klasyfikowana jako „warunkowo zatwierdzona”. Dotychczas lek, o który apelował Łatwogang, otrzymało 1000 małych pacjentów. Dwoje dzieci zmarło po podaniu terapii, a jedna pacjentka doświadczyła poważnych powikłań – jednak w ich przypadkach lek został podany dzieciom, które już nie były w stanie samodzielnie chodzić.
opr. aw