[PL] Łatwogang nie odpuszcza – streamer zwrócił się z apelem do Prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia z prośbą o rozważenie refundacji lub obniżenia kosztów leczenia dla dzieci zmagających się z DMD. Terapia genowa to koszt rzędu 15 milionów złotych. Odpowiedzi nadeszły, lecz zapewne nie takie, jakich można było oczekiwać.
Piotr Hancke, po udanej kampanii zbiórki dla Cancer Fighters, podjął się wyzwania przejechania rowerem przez całą Polskę w celu zebrania środków na pojedynczą terapię dla dzieci z DMD. Więcej szczegółów znajduje się w artykule: „Łatwogang dotarł do celu, ale trzecia zbiórka wciąż trwa”. Teraz zwrócił się z prośbą do władz państwowych:
– Potrzeba niewyobrażalnych ilości pieniędzy. Nie ma możliwości, abyśmy jako społeczeństwo byli w stanie je zebrać w obecnej chwili. Nie podołamy temu zadaniu – argumentował w jednym z nagrań Piotr Hancke, szerzej znany jako streamer Łatwogang.
W związku z tym zwrócił się z prośbą o interwencję w sprawie terapii do Prezydenta Karola Nawrockiego oraz Ministerstwa Zdrowia. Obecnie rodziny muszą samodzielnie zebrać około 15 milionów złotych, aby móc skorzystać z leczenia w Stanach Zjednoczonych.
Być może istnieje opcja, aby Pan Prezydent wraz z rządem połączyli swoje wysiłki. Lek na DMD w tym momencie nie jest objęty refundacją. Może udałoby się wprowadzić refundację, albo istnieją inne sposoby pomocy. […] Może dałoby się obniżyć pewne koszty… Jestem jednak absolutnie przekonany, że zarówno Pan, jak i my jako ludzie, pragnęlibyśmy, aby te dzieci były zdrowe – przekonywał influencer.
Dodał również, że „moglibyśmy przeznaczyć 500 milionów złotych z budżetu państwa, aby dać tym dzieciom szansę na zdrowie”. W Polsce na DMD choruje 400 dzieci.
Ministerstwo Zdrowia odrzuca możliwość refundacji terapii genowej
Jednak Ministerstwo Zdrowia studzi entuzjazm. Resort jasno stwierdził, że refundacja nie jest możliwa, ponieważ lek nie uzyskał aprobaty w Unii Europejskiej. Jest to niezwykle rzadka sytuacja. Wiceminister zdrowia, Katarzyna Kacperczyk, zaznaczyła w publikacji „Rynek Zdrowia”, że Europejska Agencja Leków rok temu odmówiła wydania pozwolenia, co nie jest decyzją podejmowaną bezpodstawnie.
Zgodnie z obowiązującym prawem, w ogóle nie możemy tego refundować. Ponadto, nie chcielibyśmy tego robić. Wyobraźmy sobie sytuację, w której podajemy lek w ramach ratunkowego dostępu, a dziecko umiera – dodała.
W swoim uzasadnieniu Komisja Europejska stwierdziła wprost, że „nie wykazano korzyści ze stosowania produktu Elevidys”. Skąd taki wniosek? Firma Roche Registration GmbH przedstawiła wyniki badań z udziałem 125 dzieci, które otrzymały lek lub placebo. Kluczowym kryterium była ocena zdolności poruszania się po 12 miesiącach. W dokumentacji czytamy, że „nie stwierdzono znaczącego wpływu produktu […] Poprawa wyników została zaobserwowana zarówno u pacjentów, którzy otrzymali badany produkt, jak i u tych, którzy otrzymali placebo. […] Niewielkie różnice w wynikach mogły być dziełem przypadku”.
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych również zaleca powstrzymanie się od podawania w Polsce terapii genowych, które nie zostały zarejestrowane w Europie. Lekarze w rozmowie z „Rynkiem Zdrowia” dyplomatycznie wyrażają opinię: „najbezpieczniej jest stwierdzić, co będzie zgodne z prawdą, że lek nie został jednoznacznie uznany za skuteczny”.
Prezydent wykorzystuje kwestię DMD do krytyki rządu
Prezydent Karol Nawrocki zainicjował propozycję systemowego rozwiązania problemów z finansowaniem leczenia chorób rzadkich – zaznaczył w wywiadzie dla „Faktu” rzecznik prezydenta Rafał Leśkiewicz, przypominając o istnieniu ustawy o Funduszu Medycznym. Jak podkreśla, obecnie niezbędne są działania ze strony rządu i „znalezienie środków na leczenie”.
Proces legislacyjny tych przepisów już trwa w trybie pilnym. W tym konkretnym przypadku jednak potencjalną przeszkodą może być ponowne odrzucenie wniosku przez Europejską Agencję Leków.
Amerykański cud medycyny czy niepewny eksperyment?
DMD to dystrofia mięśniowa Duchenne’a, która prowadzi do osłabienia mięśni i ograniczenia ich funkcji, w tym mięśnia sercowego oraz oddechowych. Podanie leku w Stanach Zjednoczonych jest warunkowane nie tylko wiekiem (do 4 lat) i stanem sprawności dziecka (musi być w stanie samodzielnie chodzić), ale również specyficzną mutacją choroby.
W samych Stanach Zjednoczonych terapia posiada status „warunkowo zatwierdzonej”. Do tej pory lek, o który zabiegał Łatwogang, podano 1000 małym pacjentom. Po jego podaniu odnotowano zgony dwójki dzieci, a jedno dziecko doświadczyło ciężkich powikłań. Warto jednak zaznaczyć, że w tych przypadkach lek został zaaplikowany dzieciom, które już nie były w stanie chodzić.
oprac. aw[/PL]